Sur la base de travaux de recherche financés par Vaincre la Mucoviscidose, un essai clinique va être lancé chez des patients atteints de mucoviscidose. Pour l'association Vaincre la Mucoviscidose et les patients atteints de mucoviscidose, c'est une étape majeure qui permet de poursuivre l’étude d’une molécule prometteuse et porteuse d’espoir.
La mucoviscidose, dont est décédé récemment le chanteur Grégory Lemarchal, est une maladie génétique qui touche les voies respiratoires et le système digestif. Elle "transforme" le mucus qui humidifie les canaux de certains de nos organes en substance épaisse et collante. Ce manque de fluidité provoque alors des infections pulmonaires et digestives.
Une équipe du CNRS de Poitiers a découvert qu'une molécule, appelée Miglustat, a la capacité de restaurer la protéine CFTR responsable de la maladie. Des tests menés sur des souris se sont avérés très positifs. Un essai clinique est désormais mené en Espagne sur 25 malades porteurs d'une mutation génétique (appelée delta F5082) présente chez environ 70% des personnes atteintes de la maladie.
"Très forte probabilité" de succès
Il faudra attendre quelques mois avant de connaître les premiers résultats du traitement sur des êtres humains. "Si les résultats sont positifs, alors on aura une très grande chance d'avoir un médicament très prochainement, indique le professeur Frédéric Becq (CNRS, Poitiers) à France Info. Même si c'est dans deux ans, trois ans, c'est considérable en terme de développement thérapeutique." Soulignant qu'il existe "toujours un risque d'échec", le chercheur insiste toutefois sur la "très forte probabilité pour que ça réussisse".
La découverte du Miglustat, résultat d'une technologie de pointe et d'un financement important de l'association Vaincre la Mucoviscidose
Le potentiel de cette molécule dans le cadre de la mucoviscidose a été découvert grâce à des travaux financés par Vaincre la Mucoviscidose et réalisés par l’équipe du professeur Frédéric Becq (CNRS, Poitiers). Le Miglustat a été repéré grâce à la technique du criblage à haut débit, une technologie de pointe qui permet de tester en peu de temps un grand nombre de molécules sur un processus biologique.
Si les chercheurs ont pu avancer aussi rapidement, c'est aussi parce que le Miglustat est une molécule déjà connue. Commercialisée en France sous le nom de Zavesca par le laboratoire Actelion1, elle est utilisée dans le traitement d'une maladie génétique rare, la maladie de Gaucher. De fait, les chercheurs connaissent également ses effets indésirables : tremblements, troubles gastriques et visuels, perte ou prise de poids. Et le professeur Becq de se réjouir : "Par cette découverte, nous avons gagné cinq ans sur le processus habituel de développement d'un médicament (de 5 à 10 ans habituellement)".
L'association Vaincre la Mucoviscidose se félicite du lancement de cet essai clinique, qui confirme la pertinence de sa stratégie de soutien à la recherche. De 2000 à 2006, ce sont plus de 15 millions d’euros qui ont été investis par l’association dans l’ensemble des pistes de recherche concernant la mucoviscidose. A titre d’exemple, près de 500 000 euros de subventions de recherche ont été attribués à l’équipe de Frédéric Becq.
Evoquant un "formidable espoir" au micro de France Info, Franck Dufour, membre de l'association, explique que c'est "une des premières fois au monde où une molécule va aller s'attaquer à la maladie" plutôt qu'à ses symptômes, comme c'est le cas avec la plupart des traitements actuels.
Pour en savoir + sur la recherche en mucoviscidose, rendez-vous sur www.vaincrelamuco.org, rubrique Recherche.
